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"九期一"破全球17年僵局 中国原创新药进入爆发期

原作者: 余诗琪 |原发: 蓝鲸产经

放大 缩小

11月2日,国家药品监督管理局批准了上海绿谷制药有限公司治疗阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease,AD)新药——“九期一”(甘露特钠,代号:GV-971)的上市申请,“用于轻度至中度阿尔茨海默病,改善患者认知功能”。


这款中国原创、全球首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药获批,填补了这一领域17年无新药上市的空白。


11月3日,中科院在上海召开新闻发布会。上海交通大学医学院附属精神卫生中心教授肖世富表示:“我国原创新药在为期36周的临床试验的治疗指标分数(ADAS)达到2.54分,超过国外现有药物,瑞士做了6个月的对照研究,有代表性的药物叫多奈哌齐,全世界已经做了34项的双盲水平对照研究,它在观察半年的时候,平均改善是2.01分。”


事实上,“九期一”的出现只是开始,随着多年科研努力以及政策扶持,中国原创新药正在进入爆发期。


17年无新药上市,药企“哀鸿遍野”


阿尔茨海默病,俗称老年痴呆症,是一种发病进程缓慢、随着时间不断恶化的持续性神经功能障碍。这种多发于 65 岁以上老年人的神经系统退行性疾病,随着年龄增大风险大幅增加,85 岁以上的人群中患病风险约为50%,而且一般来说,确诊后的平均存活时间仅为 3-9 年。因此,阿尔茨海默病也被称为上帝对人类最恶毒的诅咒。


仅 2015 年,全球就约有 990 万例新发阿尔茨海默病患者被确诊——每 3 秒钟就会新增 1 例。2018 年,全球阿尔茨海默病患者约有 5 千万人,到 2050 年,全球患有阿尔茨海默病的人数将增加至 1.52 亿人。我国阿尔茨海默病患者约1000万人,是世界上患者人数最多的国家。随着人口老龄化加速,预计到2050年我国患者将达4000万人。


治疗阿尔茨海默症已经刻不容缓,但该领域的新药研发却迟迟没有进展。20多年时间里,强生、辉瑞、礼来、罗氏、默沙东、阿斯利康等药企巨头纷纷折戟于阿尔茨海默症全,320余个进入临床研究的药物均已宣告失败,数十亿美元、数十年人力的投入,纷纷打了水漂。至今,已经有17年没有治疗AD的新药上市。


甚至有人用“哀鸿遍野”来形容药企们在阿尔茨海默症上的失败惨状。


但现在,由中国科学院上海药物研究所耿美玉团队坚持22年,在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司共同努力下研发成功的原创新药“九期一”打破了“上帝对人类最恶毒的诅咒”,也驱散了笼罩在在阿尔茨海默症新药研发上空的阴霾。


中国原创新药,颠覆学界认知


对于“九期一”,中科院秘书长邓麦村称:“该新药是首个兼具病程改变与症状改善双重特性的多靶点治疗AD的创新型药物,其显著的疗效,新颖的机理,与独特的多靶特征,将颠覆学界对AD发病机制的认识。”


据了解,“九期一”是我国首个进行大型三期临床试验的抗AD药物。该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照。共有1199例受试者参加了“九期一”的1、2、3期临床试验研究。其中3期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织的全国34家三级甲等医院开展,共完成了818例受试者的服药观察。整个临床试验由全球CRO巨头艾昆纬(原昆泰)负责。


为在质量保障方面与国际接轨,“九期一”研发团队先后组织了28次量表培训会,保证量表评估的一致性。为期36周的3期临床研究结果表明,“九期一”可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍,对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点,且安全性好,不良事件发生率与安慰剂组相当。


肖世富表示,阿尔茨海默病目前的药物治疗还是对症治疗,且可供选用的药物不多,不能延缓或阻止病程进展。基于九期一新的作用机制和独特的临床疗效特征,相信该药能够为阿尔茨海默病治疗提供新方案。


在2019第四届中国医药创新与投资大会上,辉瑞老年痴呆病临床专家、CTAD大会主席Rachel Schindler, MD表示“九期一”的临床结果是继胆碱酯酶抑制剂之后,十余年来最振奋人心的临床结果;美国克利夫兰脑健康中心Jeffrey Cummings, MD则认为“九期一”在临床试验中展示出坚实的、持续的认知功能改善作用,有望成为老年痴呆病的新治疗方案,期待“九期一”全球开发、尽早造福全球患者。


市场潜力巨大,年产量将达60亿粒


长期空白的阿尔茨海默症治疗市场蕴藏巨大潜力。


据统计,全球5000万阿尔茨海默症患者在2018年治疗及照料费用已达万亿美元。此外,一周前美国生物技术公司渤健(Biogen)和日本制药公司卫材(Eisai)公司联合宣布,在与FDA和外部专家讨论之后,将计划在明年递交治疗阿尔茨海默病(AD)的在研新药aducanumab的生物制剂许可上市申请(BLA)。


消息一出,Biogen 股价开盘一度大涨近 40%,市值增加近200亿美元。资本市场的剧烈反响也是源于对阿尔茨海默症治疗市场潜力的看好。


据媒体报道,“九期一”药品生产商上海绿谷制药有限公司已做好生产、销售的各项准备,年内即可投放市场。同时,绿谷将启动“九期一”上市后研究和真实世界研究,并正在积极推进国际多中心临床研究项目,期望早日惠及全球患者。业内人士预测,未来“九期一”市场潜力巨大,年产量预计将达到60亿粒。


绿谷制药董事长吕松涛表示,GV-971即将于11月7日投产,并于12月29日前将把药物铺到全国的渠道,让中国患者受益。从明年起,将进行上市后研究。浦东新区提供了40亩地用于产业化,今年内动工,如果三年能够完成建设,可以满足200万患者用药的销售。


“九期一”只是开始,中国原创新药进入爆发期


政策也将继续为新药亮绿灯。上海市副市长吴清表示:“在通过医保、人才各个方面能够对我们的新药的研制和新药的生产销售提供支持的,我们政策上都会全力推动支持”。


事实上 “九期一”的成功不仅仅只是其科研团队的努力结果,国家政策、各项科研基金的助力也是重要因素。据蓝鲸产经不完全统计,“九期一”的研发得到了国家“863计划”、国家自然科学基金、国家“973计划”、“重大新药创制”国家科技重大专项、中国科学院战略性先导科技专项(A类)、上海市科技计划等项目的资助。


同时,“九期一“也是MAH政策的获益者。上海市食品药品监督局表示,去年10月提“九期一”出上市申请,一年时间就能快速获批上市,与上海在全国率先开展了允许生产许可和上市许可分离的药品上市许可持有人制度改革试点(MAH政策)有关。


作为全国药品上市许可人的试点城市,上海市率先启动新药审批改革。通过制度创新和主动服务,搭建药物创新联盟平台,已形成了一整套可复制、可推广的制度,催生了一系列本土研发的创新药、明星药。“九期一”正是其成果之一。


“九期一”只是个开始。截至2019年10月底,全市已有54家申请单位提交131个品种的MAH试点申请,其中有31个属于尚未在国内外上市的1类创新药。已有90个品种获批成为MAH试点品种,63个品种获得上市许可。


在国家高度重视医药创新研发的环境下,在各项政策的助力下,未来可能会有更多像“九期一“这样的创新药物在中国市场上不断涌现,蓝鲸产经将持续关注。


(编辑:王星


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