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罗氏再下一城 与Sarepta达成11.5亿美元协议

原作者: 吴斌 |原发: 财联社

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虽然基因疗法费用堪称天价,但该行业的前景也让无数医药巨头垂涎三尺,不惜下血本进行投资。据路透报道,罗氏(Roche)已与Sarepta Therapeutics签订了11.5亿美元的基因治疗许可协议,以便在美国之外推出Sarepta针对杜兴氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法并将其商业化。


罗氏基因疗法再下一城


瑞士制药商罗氏公司周一在一份声明中说,罗氏将先期支付7.5亿美元现金和4亿美元的股权,Sarepta正在研究DMD基因疗法SRP-9001,目前处于临床阶段。


DMD是一种罕见的神经肌肉疾病,全世界每3500-5000个男性婴儿就有一个患有此疾病,会导致严重的肌肉丧失和过早死亡。


罗氏表示,Sarepta还有资格在后续进展中获得高达17亿美元,该协议有望在2020年第一季度完成。


Sarepta将继续负责SRP-9001的临床开发和制造,同时与罗氏公司平均分担全球临床开发费用。本月初,Sarepta另一种DMD药物Vyondys 53已获得美国监管机构批准。


罗氏加紧“攻城略地”


12月16日罗氏还宣布,英国反垄断部门已批准其43亿美元收购位于费城的基因治疗公司Spark Therapeutics。这次收购将使罗氏巩固其A型血友病治疗领域的老大地位,但收购仍需要等待美国监管机构的批准。


罗氏制药针对此类疾病的药品库中已经包含了2018年才获得FDA批准的新药Hemlibra,这款药品今年销售额预期将轻松突破10亿美元。


在目前的技术水平下,基因治疗的逻辑是利用正常细胞替换受损或变异细胞,达到一次性治愈致命疾病的效果。目前药厂普遍声称这种疗法的治疗费用在100万美元左右。基因疗法还有技术难度高、副作用不可知等风险,但其前景亦不可估量。


(编辑:王星


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